Différentes approches sont utilisées, qui sont simples d’utilisation (intraveineux) et qui sont efficaces.. mais encore chez l’animal.
En revanche, dans la maladie du motoneurone de l’enfant, l’amyotrophie spinale, c’est déjà un effet chez l’homme qui est montré. Les enfants traités par un virus contenant le gène SMN1 (gène qui manque chez eux) vont mieux, aucun d’entre eux n’est décédé, alors que c’est la plus terrible des maladies du motoneurone, les enfants étant malades souvent dès la naissance et décédant en quelques mois habituellement.
On ne peut pas totalement superposer cela à la SLA, qui n’est pas toujours héréditaire, contrairement à l’amyotrophie spinale, mais le principe marche, il est bien toléré donc l’applicabilité est là.
C’est pourquoi je pense que l’on peut parler de révolution.
Pr William Camu
